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Volume 48, numéro 1831 janvier 2013

Qui veut s'occuper des maladies orphelines ?

Le professeur Jacques P. Tremblay souhaite une mobilisation internationale pour lutter contre
10 000 maladies héréditaires rares
Grâce à la génomique, on connaît maintenant la cause de 10 000 maladies héréditaires attribuables au mauvais fonctionnement d'un seul gène. De la cause à la guérison, il n'y a qu'un pas qui pourrait être franchi par l'intermédiaire de la thérapie génique. «Si la recherche sur les maladies héréditaires monogéniques bénéficiait d'un soutien financier adéquat, il serait possible de trouver un traitement pour la plupart de ces 10 000 maladies d'ici 20 ans », affirme Jacques P. Tremblay, professeur à la Faculté de médecine et président de l’Association de thérapie génique du Québec.

Le hic est que les fonds de recherche alloués à ce domaine sont faméliques. «Il s'agit essentiellement de maladies rares, comme l'ataxie de Friedreich ou la dystrophie musculaire de Duchenne, auxquelles les compagnies pharmaceutiques ne s'intéressent pas parce que le marché pour un éventuel traitement ne serait pas rentable. C'est pour cette raison qu'on les décrit comme des maladies orphelines. Le financement des travaux provient essentiellement de petites fondations mises sur pied par les proches des malades», précise le spécialiste, membre du Centre de recherche du CHUQ.

Le professeur Tremblay veut que les choses changent. Il a donc mobilisé 50 autres chercheurs qui publient avec lui, dans le dernier numéro de la revue Molecular Therapy, un plaidoyer pour la création d'un consortium international qui disposerait de moyens à la mesure de ce défi. «Ce serait l'équivalent du projet Apollo qui a permis à l’Homme d’aller sur la Lune. On pourrait améliorer la qualité de vie de tous ces malades et les technologies développées en cours de route créeraient des retombées dans les entreprises de biotechnologie.»

La thérapie génique a déjà commencé à livrer des résultats pour quelques-unes de ces maladies, assure-t-il. Des enfants atteints d'hémophilie ou de cécité héréditaire auraient complètement guéri à la suite d'une thérapie génique. Le même succès aurait été remporté avec des enfants-bulles souffrant d'une déficience immunitaire héréditaire.

La plupart de ces traitements reposent sur des cellules souches provenant du malade qui sont modifiées in vitro avant de lui être transplantées par l'intermédiaire de virus. D'autres avenues visant la réparation in vivo du gène défectueux sont aussi explorées.

Comme on ne peut espérer d'investissements de la part des compagnies pharmaceutiques, il appartient aux gouvernements des pays industrialisés de soutenir la recherche sur ces maladies, estime le professeur Tremblay. «Le Canada devrait consentir un financement particulier à la recherche sur les thérapies géniques, comme il l'a fait il y a quelques années pour stimuler le développement de la génomique.»

Les signataires du plaidoyer et les chercheurs intéressés par cette cause se rencontreront en mai prochain à Salt Lake City en marge du Congrès de l’American Society of Gene and Cell Therapy. Ce rassemblement, qui servira à jeter les bases du consortium, sera déterminant pour l'avenir du projet.
Photo
L'Américain David Vetter, surnommé Bubble Boy, a dû passer sa vie dans un environnement stérile à cause d'une déficience immunitaire héréditaire. Il est décédé en 1984 à l'âge de 12 ans. Aujourd'hui, la thérapie génique offre de nouveaux espoirs aux enfants-bulles.

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